Anvisa e Roche suspendem registro do Elevidys para DMD

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche anunciaram, nesta segunda-feira, 24 de agosto de 2026, o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), decisão tomada a pedido da própria farmacêutica. O registro condicional é uma autorização temporária que permite a utilização ou comercialização de um produto no Brasil, conforme divulgado no Diário Oficial da União.

Essa interrupção ocorreu porque os dados apresentados pela Roche não atenderam aos critérios exigidos pela regulação para a manutenção desse registro. O cancelamento não isenta a empresa das obrigações de monitorar os pacientes expostos ao medicamento durante os estudos clínicos e programas em andamento, incluindo crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O Elevidys é um tratamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa comprometimento progressivo da musculatura, levando à perda de massa muscular e fraqueza devido à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento muscular.

O medicamento recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, com a condição de que a Roche apresentasse dados complementares sobre eficácia e segurança posteriormente. A autorização para uso do Elevidys se restringe a crianças deambuladoras, entre 4 e 7 anos, que atendem a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto no país, conforme a Resolução (RE) 2.813/2025, enquanto aguardava novos estudos da Roche para avaliar os benefícios do medicamento. Essa decisão foi motivada por relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.

Na audiência pública de junho deste ano, foram discutidos alertas de segurança relacionados ao Elevidys. Desde a suspensão, a Anvisa tem enviado exigências formais à Roche, solicitando dados sobre a segurança do medicamento, com ênfase na insuficiência hepática aguda.

Durante esse período, a Roche apresentou informações complementares e manteve comunicação contínua com a Anvisa, conforme as obrigações regulatórias associadas ao registro condicional. Em nota, a Roche reafirmou seu comprometimento com o programa clínico do Elevidys® e com a entrega das evidências necessárias para a avaliação do anvisa-aprova-novos-medicamentos-para-lupus-e-esclerose-em-criancas" class="keyword-link" data-keyword="medicamento">medicamento.